Эврисди (Рисдиплам) :: Risdiplam Evrysdi пор. для приг. р-ра для ор. прим. 60мг/80мл 0,75мг/мл (инструкция)

Эврисди (международное непатентованное название — рисдиплам) — препарат нового поколения для терапии спинальной мышечной атрофии (СМА) I, II и III типа. Это первое и пока единственное лекарство, которое принимается перорально ежедневно в домашних условиях и повышает уровень функционального белка SMN во всех тканях организма, включая центральную нервную систему.

Состав и форма выпуска

Форма выпуска: коричневый стеклянный флакон с порошком для приготовления раствора 60 мг/80 мл (концентрация после разведения — 0,75 мг/мл).

Внешний вид готового раствора: прозрачная или слегка опалесцентная, бесцветная до жёлто-коричневатой жидкость с запахом клубники.

Фармакологические свойства

Рисдиплам селективно связывается с двумя участками пре-мРНК гена SMN2 и «переключает» сплайсинг, способствуя включению 7-го экзона. В результате ↑ синтез полноразмерного белка SMN, дефицит которого лежит в основе патогенеза СМА.

Преимущества:

• Системное действие. Повышает уровень SMN не только в мотонейронах спинного мозга, но и в периферических тканях (мышцы, лёгкие, сердце).
• Пероральный прием исключает необходимость спинномозговых инъекций или хирургических процедур.

Фармакокинетика

Показания к применению

СМА с би-аллельной мутацией SMN1 у взрослых, детей и подростков ≥ 2 месяцев, независимо от типа заболевания (I–III) и количества копий SMN2.

Противопоказания

• Тяжёлая печёночная недостаточность (Child-Pugh C) — принимать только после оценки «польза/риск».
• Аллергическая реакция на любой из компонентов состава.

Побочные эффекты

Важно: в период лечения рекомендуются ежемесячный общий анализ крови, АЛТ/АСТ и билирубин первые 6 мес., затем каждые 3 мес.

Медикаментозные взаимодействия

• Сильные ингибиторы/индукторы CYP3A4 (рифампицин, карбамазепин) могут изменить концентрацию препарата — коррекция дозы обычно не требуется, но желателен контроль клинического ответа.
• Ингибиторы MATE1 (циметидин, метформин) теоретически ↑ экспозицию рисдиплама; клинически значимый эффект не доказан.

Алкоголь: специфического взаимодействия нет, однако его гепатотоксический потенциал может суммироваться с риском ↑ печёночных трансаминаз. Лучше воздержаться.

Рекомендации по применению и дозировка

Раствор набирается в прилагаемый дозировочный шприц и проглатывается медленно. Запивать не нужно.

Если доза пропущена — выпить как можно быстрее в течение 6 ч; после этого пропустить и вернуться к обычному графику.

Передозировка

Признаки: усиление побочных эффектов (рвота, диарея, головокружение), возможно повышение печёночных ферментов.

Лечение: поддерживающая терапия, контроль жизненно важных функций, при необходимости — активированный уголь (если не прошло > 1 ч после приёма).

Условия отпуска

По рецепту врача-невролога (Rx-only).

Правила хранения

Порошок во флаконе: 2–8 °C, в оригинальной упаковке.

Готовый раствор: до 64 суток в холодильнике 2–8 °C или 30 суток при ≤ 25 °C; не замораживать.

Применение в период беременности и лактации

Беременность: в доклинических исследованиях отмечены эмбриотоксичность и нарушение органогенеза, поэтому применять только при отсутствии альтернатив и под строгим контролем врача.

Кормление грудью: неизвестно, выделяется ли рисдиплам в грудное молоко человека; кормление следует прервать на время терапии.

Влияние на способность к вождению и работе с механизмами

Клинически значимого влияния не обнаружено.

Особые указания

Дети < 2 мес.: безопасность не установлена.

Медпрепарат не влияет на иммунный ответ, прививки проводить по календарю.